直接在人體內編輯 DNA!美國科學家首次突破性嘗試

根據 Associated Press 報導,11/13 在美國加州,一名患有韓特氏症候群 (Hunter Syndrom,粘多糖症 Ⅱ 型) 的 44 歲男子 Brian Madeaux 參與測試,透過體內基因編輯,試圖一勞永逸地治好基因變異疾病。
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Photo Credit:maxpixel
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根據 Associated Press 報導,11/13 在美國加州,一名患有韓特氏症候群 (Hunter Syndrom,粘多糖症 Ⅱ 型) 的 44 歲男子 Brian Madeaux 參與測試,透過體內基因編輯,試圖一勞永逸地治好基因變異疾病。

本次療程由 Sangamo Therapeutics 公司進行,以點滴注入鋅指蛋白及用來修正的基因,到達患者的肝臟處,直接找到並切下欲修正的基因段落,再貼上正常的基因。近年來 CRISPR 技術帶領基因編輯研究飛快進步,試圖改變基因來治療相關疾病的實驗也不在少數,然而基因編輯都是先在實驗室編輯完成,再注入患者體內,儘管這個做法可以事先確保基因編輯正確以降低風險,不過僅適用於容易在體外編輯的疾病,而且有的效果無法持續;也有的新基因被身體當作多餘的零件,無法準確控制插入 DNA 的位置,甚至因此導致癌症。

鋅指核酸酶技術是在 CRISPR 風行前就存在的另一種編輯技術,這也是鋅指核酸酶技術首次用在韓特氏症候群臨床試驗。韓特氏症候群患者一種用來分解特定碳水化合物的酶,若測試順利進行,鋅指蛋白就能在體內精準地剪下造成疾病的基因,並在正確的位置貼上新基因。

這次試驗目標只需修正患者肝臟 1% 的細胞即可,至於是否成功,三個月後就能見分曉。儘管目前動物試驗相當樂觀,不過以過去基因編輯的經驗,變數很大,而且一旦出錯就沒有回頭路。

不論結果如何,此試驗都是基因療法的一項創舉,而對已經歷姆囊腫、脊柱壓迫矯正、疝氣、膽囊、眼、耳等多達 26 次手術的 Madeaux 來說,他表示自己願意承擔風險,希望能同時幫助自己和他人。



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